شرکت فایزر اعلام کرد که بر اساس مراحل پایانی یک کارآزمایی بالینی در بیماران مبتلا به هموفیلی B، ژن درمانی اختصاصی این شرکت به نتایج مثبتی دست یافته است.
به گزارش پایگاه خبری تحلیلی خبردارو به نقل از رویترز؛ دادههای حاصل از این مطالعه نشان داد که یک دوز از این ژن درمانی در مقایسه با استاندارد درمانی موجود توانسته میزان خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی B را بشدت کاهش دهد.
هموفیلی B توانایی بدن در ساخت پروتئین لخته کننده خون به نام فاکتور IX را دچار اختلال می کند.
ژن درمانی فایزر به بیماران کمک میکند تا فاکتور IX را تولید کنند و فقط برای یکبار مصرف طراحی شده است اما درمانهای فعلی بر تزریق منظم پروتئین متمرکز هستند.
فایزر قصد دارد در مورد داده های مرحله آخر کارآزمایی با رگولاتور دارویی اروپا و ایالات متحده گفتگو کند و داده های بیشتر را در یک کنفرانس علمی در اوایل سال 2023 به اشتراک بگذارد.