عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران SMA گفت: داروهای وارداتی را بخاطر تدوین پروتکل اثربخشی توزیع نمی کنند اما این کار برای زمانی است که هنوز دارو وارد نشده و در حال خرید آن هستند و همان زمان هم انجمن SMA این موضوع را به سازمان غذا و دارو یادآور شد.

به گزارش پایگاه خبری تحلیلی خبردارو؛ ابراهیم رحیمیان با اشاره به تجمع بیماران و خانواده‌های آن‌ها در اعتراض به‌عدم توزیع داروهای وارداتی افزود: بیش از یک ماه است که داروی مورد نیاز این بیماران وارد کشور شده اما به بهانه تدوین پروتکل برای تعیین اثر بخشی دارو هنوز توزیع نشده است.

رحیمیان تصریح کرد: آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام دو دارویی هستند که وارد کشور شده‌اند و توقع بیماران و خانواده‌های آن‌ها این است که این داروها با توجه به نیاز بیماران توزیع شوند و تأخیری در این رابطه صورت نگیرد.

عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران SMA در رابطه با نقش این داروها در سلامت بیماران SMA نیز اظهار کرد: اینها داروهای نسل نوین ژن درمانی هستند، آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام بر روی ژن SMA2 تاثیر دارند و آن را اصلاح می‌کنند. هرچه فاصله تشخیص تا درمان کوتاه‌تر باشد، اثربخشی دارو ممکن است بیشتر شود.

وی گفت: تا امروز حدود ۷۴۰ بیمار زنده را شناسایی کرده‌ایم، اما احتمالا تعداد مبتلایان حدود هزار و ۵۰۰ بیمار باشند. نرخ ابتلا به این بیماری در کشورهای مختلف متفاوت است. از سال ۹۶ تا امروز حدود ۲۵۰ نفر از این افراد جان خود را از دست داده‌اند.